Tumoren zeichnen sich im Gegensatz zu gesundem Gewebe dadurch aus, dass sie:
- unabhängig von Wachstumssignalen sind
- insensitiv für hemmende Wachstumssignale sind
- Apoptose (programmierter Zelltod) umgehen oder vermeiden
- sich das Potential zur unbegrenzten Replikation aneignen
- die Versorgung mit Blutgefäßen induzieren (Angiogenese)
- infiltrierend wachsen und metastasieren.
Durch Zytostatika wird die Zellteilung gehemmt. Dabei schlägt die Therapie um so effektiver an, je schneller der Tumor wächst. Dies liegt daran, dass die Chemotherapeutika besonders gut auf proliferierende Zellen wirken, also auf Zellen, die noch nicht ausdifferenziert sind und sich nicht in der Ruhe-Phase befinden.
Je nach Angriffspunkt im Zellzyklus werden phasenspezifische und phasenunspezifische Substanzen unterschieden. Phasenspezifische Substanzen wirken nur in einzelnen Phasen des Zellzyklus. So wirken z. B. Antimetaboliten in der S-Phase, in der die DNA-Replikation stattfindet, und Mitosehemmstoffe in der Mitose-Phase. Phasenunspezifisch wirken z. B. Antrazykline und Alkylantien. Dennoch ist ihre Wirksamkeit auf proliferierende Zellen deutlich höher als auf ruhende.
Durch die Zytostatika werden die Tumorzellen eliminiert, indem die Apoptose induziert wird. Diese ist allerdings abhängig vom Tumorsuppressorprotein p53, dessen kodierende Gene geschädigt sein können, wodurch eine Tumorresistenz gegen Chemotherapeutika ausgelöst werden kann.
Die meisten Zytostatika schädigen neben den Tumorzellen auch gesunde Zellen. Dabei sind Zellen und Gewebe mit hoher Proliferationsrate, wie Knochenmark, Epithel des Gastrointestinaltrakts und Haarfollikel, besonders stark betroffen (Nebenwirkungen wie Knochenmarkdepression, Schleimhautentzündung und Haarausfall liegen darin begründet). Zytostatika haben neben ihrer tumorhemmenden Wirkung auch ein teratogenes, mutagenes und onkogenes Potential, d. h. sie können selbst die Entstehung eines Zweittumors auslösen.
Der genauere zytostatisch (zytotoxische) Wirkmechanismus der Anthrazykline beinhaltet drei Komponenten. So bewirken die Anthrazykline aufgrund ihrer planaren Molekülstruktur eine Interkalation mit der DNA (RNA). Das bedeutet, dass sich diese planaren Wirkstoffmoleküle zwischen benachbarte Basenpaare schieben und somit eine Hemmung der DNA(RNA)-Replikation verursachen.
Darüber hinaus hemmen die Anthrazykline die Topoisomerase IIa, ein Enzym, welches für die richtige Verpackung der DNA im Zellkern zuständig ist. Es ermöglicht unter Energieverbrauch die kurzfristige Induktion von Doppelstrangbrüchen, durch welche die DNA stärker verdrillt werden kann (Supercoiling) und weniger Platz einnimmt. Ist dieser Prozess abgeschlossen bedingt die Topoisomerase IIa auch eine Wiederverknüpfung der DNA.
Durch eine Hemmung dieses Enzyms können entstandene Strangbrüche nicht wieder geschlossen werden.
Die letzte Komponente der zytotoxischen Wirkung ist vermutlich die Bildung von Radikalstrukturen, welche ihrerseits wieder zu Doppelstrangbrüchen in der DNA führen können, und damit den Zelltod bedingen.