Das Botulinumtoxin aus Clostridium botulinum stellt eines der stärksten bekannten Gifte dar. Die Wirkung entfaltet das Neurotoxin, nachdem es an der motorischen Endplatte in das präsynaptische Axon aufgenommen wurde: Dort spaltet es das Protein SNAP-25, ohne das keine Freisetzung von Acetylcholin möglich ist. Die Reizweiterleitung auf die motorische Endplatte und damit auf den Muskel unterbleibt. Eine Wiederherstellung des Ausgangszustandes ist erst nach 3 Monaten zu erwarten, wenn sich neugebildete Nervenendigungen mit den motorischen Endplatten verbinden. Im Einzelfall kann dieser Prozess auch bis zu einem Jahr in Anspruch nehmen.

In Studien konnte auch eine Wirksamkeit bei übermäßigem Schwitzen demonstriert werden.

Die Dosierungsangaben sind von Arzneimittel zu Arzneimittel unterschiedlich, da abweichende Definitionen genutzt werden. Neben den hier dargestellten Allergan-Einheiten sind auch LD₅₀-Einheiten gebräuchlich. Dabei entspricht 1 LD₅₀-Einheit der LD₅₀ bei Injektion von Botulinumtoxin in die Bauchhöhle von Mäusen. Als LD₅₀ bezeichnet man diejenige Dosis, bei der 50 % der Versuchstiere sterben. Ein Wechsel des Fertigarzneimittels wird aufgrund der unterschiedlichen Normierungen nicht empfohlen.

Je nach Fertigarzneimittel, Indikation und zu behandelnder Muskelgruppe werden verschiedene Dosierungen für die Initial- und Fortsetzungsbehandlung angegeben. Diese sind unbedingt den Gebrauchs- und Fachinformationen zu entnehmen!

Der Wirkungseintritt kann im allgemeinen nach 1-2 Wochen erwartet werden. Tritt auch nach einem Monat keine Besserung auf, sollte überprüft werden, ob Injektionstechnik und Dosis angemessen waren. Auch sollte eine Antikörperbildung gegen das Toxin ausgeschlossen werden und überprüft werden, ob das Therapieziel mit Botulinumtoxin überhaupt zu erreichen ist. Zwischen zwei Injektionen muss ein Intervall von 3 Monaten eingehalten werden. Ein kürzeres Applikationsintervall führt im Allgemeinen nicht zu einer besseren Wirksamkeit, sondern zum vermehrten Auftreten unerwünschter Wirkungen.