Ambroxol gehört zur Gruppe der Mukolytika. Die expektorierende Wirkung kommt dadurch zustande, dass die rheologischen Eigenschaften (Fließeigenschaften) des Bronchialsekrets im Hinblick auf eine geringere Viskosität verändert werden. Als Folge kann das Sekret leichter mit der Zilienbewegung abtransportiert und einfacher abgehustet werden. Daneben besteht eine sekretomotorische Wirkung, d. h. die Zilienbewegung wird angeregt.
Der genaue Wirkmechanismus ist noch nicht geklärt, man vermutet jedoch unter anderem eine Wirkung auf saure Mucopolysaccharide des Bronchialsekrets.
Therapeutisch relevant ist darüber hinaus eine Aktivierung des Surfactant-Systems in der Lunge. Surfactant, eine oberflächenaktive Substanz auf Phospholipidbasis, kleidet die Alveolen aus und verhindert so ein Zusammenfallen der Alveolen beim Ausatmen.
Neben dieser expektorierenden Wirkung weist Ambroxol eine lokalanästhetische Wirkkomponete auf, die therapeutisch zur symptomatischen Behandlung von Halsschmerzen genutzt wird. Die anästhesierende Wirkung beruht auf der Blockade von Natriumkanälen, also analog zu den Lokalanästhetika vom Aminoester- (Procain) oder Aminoamid-Typ (Lidocain).